C’è chi grida al miracolo, ma di mistico in questa vicenda c’è ben poco. Si tratta, invece, dell’applicazione di una nuova terapia che ha consentito a due piccoli pazienti pugliesi di otto e nove anni di recuperare la vista. I bambini sono affetti da distrofia retinica ereditaria, una malattia rara che li avrebbe condotti alla cecità e che li rendeva ipovedenti dalla nascita. Hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’ in collaborazione con la Novartis.

Secondo quanto riferisce l’agenzia Ansa, “la malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva”. I risultati ottenuti con la terapia rivoluzionaria genica, denominata ‘Luxturna’, sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli.

“La malattia – aggiunge l’agenzia Ansa – è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata ‘Luxturna’ (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti. La terapia è stata messa a punto grazie alla collaborazione tra la Novartis, casa farmaceutica, e l’Ateneo napoletano che è stato scelto per cominciare a trattare il farmaco”.